世界首例基因編輯治療肺癌人體試驗(yàn)開(kāi)展 6股有望騰飛

    11月17日訊

    四川大學(xué)華西醫(yī)院腫瘤科主任盧鈾帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)近日開(kāi)展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因編輯技術(shù)人類(lèi)臨床試驗(yàn):他們從一位轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者血液中提取免疫細(xì)胞,對(duì)其進(jìn)行基因修改后再注入患者體內(nèi)。

    據(jù)科技日?qǐng)?bào)11月17日消息,用其他基因編輯技術(shù)開(kāi)展的早期臨床試驗(yàn)已經(jīng)表現(xiàn)出很好的療效,而引入CRISPR技術(shù),會(huì)讓治療變得更加簡(jiǎn)單高效。據(jù)《自然》雜志網(wǎng)站16日?qǐng)?bào)道,盧鈾這次的試驗(yàn)已經(jīng)于今年7月獲得醫(yī)院倫理團(tuán)評(píng)審?fù)ㄟ^(guò)。本計(jì)劃8月就向病人注射經(jīng)過(guò)CRISPR基因編輯的細(xì)胞,但因培養(yǎng)和擴(kuò)增細(xì)胞比預(yù)期所用時(shí)間延長(zhǎng),試驗(yàn)不得不推遲到10月28日。

    他們利用CRISPR技術(shù)讓免疫細(xì)胞中負(fù)責(zé)編碼PD-1蛋白的基因失去活性,然后在實(shí)驗(yàn)室對(duì)編輯過(guò)的細(xì)胞培養(yǎng)擴(kuò)增,達(dá)到一定數(shù)量后再重新注入患者體內(nèi)。PD-1蛋白能阻止免疫細(xì)胞產(chǎn)生應(yīng)答反應(yīng),癌癥細(xì)胞充分利用了PD-1的這一功能特性,不斷在體內(nèi)繁殖擴(kuò)散。盧鈾希望,經(jīng)過(guò)修改后不再含有PD0-1蛋白的細(xì)胞能治好患者的肺癌。

    盧鈾表示,試驗(yàn)進(jìn)展順利,他們很快會(huì)對(duì)患者進(jìn)行第二次注射,但因簽有保密協(xié)議,他拒絕透露更多細(xì)節(jié)。整個(gè)試驗(yàn)計(jì)劃有10人參加,每個(gè)病人根據(jù)病情會(huì)分別接受兩次、三次或四次注射。研究人員會(huì)在注射之后的6個(gè)月內(nèi)關(guān)注參與患者是否出現(xiàn)嚴(yán)重副作用,6個(gè)月后再評(píng)估該療法的效果。

    美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)免疫學(xué)專(zhuān)家卡爾·朱恩表示,CRISPR很有可能加速全世界競(jìng)相開(kāi)展基因編輯療法的人類(lèi)臨床試驗(yàn)。

    分析人士稱(chēng),基因編輯技術(shù)在人類(lèi)基因治療的應(yīng)用及普及已是大勢(shì)所趨、隨著更深入的研究和發(fā)展,其商業(yè)價(jià)值不容小覷。此外,精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)已于今年入選“十三五 ”百大項(xiàng)目,上升為國(guó)家戰(zhàn)略,更為我國(guó)基因編輯技術(shù)的發(fā)展帶來(lái)強(qiáng)有力的催化作用。A股上市公司中,擁有核心技術(shù)的個(gè)股值得重點(diǎn)關(guān)注。

    重點(diǎn)個(gè)股解析

    勁嘉股份:與國(guó)內(nèi)基因編輯領(lǐng)域領(lǐng)先研究機(jī)構(gòu)中山大學(xué)建立深度合作,切入CRISPR/CAs9編輯技術(shù)研究及應(yīng)用領(lǐng)域。2015年12月公司與中山大學(xué)抗衰老研究中心簽署了《戰(zhàn)略合作意向書(shū)》,共同推進(jìn)“基因編輯與細(xì)胞治療”等生物技術(shù)科研成果的應(yīng)用和產(chǎn)業(yè)化。隨后公司又與中山大學(xué)簽署了技術(shù)開(kāi)發(fā)(合作)合同,目標(biāo)是建立基于CRISPR/Cas9技術(shù)的地中海貧血疾病基因修正的技術(shù)體系。項(xiàng)目負(fù)責(zé)人黃軍就2015年4月發(fā)表了全球第一篇有關(guān)利用CRISPR技術(shù)修正人類(lèi)三原核胚胎致病基因的基礎(chǔ)科學(xué)研究報(bào)告,入選《自然》2015年度對(duì)全球科學(xué)界產(chǎn)生重大影響的十大人物。

    東富龍:增資9000萬(wàn)元獲得上海伯豪生物技術(shù)有限公司34.0206%的股權(quán),成為伯豪生物第一大股東。伯豪生物的主營(yíng)業(yè)務(wù)為生物CRO技術(shù)服務(wù)業(yè)務(wù),可提供基因組編輯技術(shù)-CRISPR/Cas9技術(shù)定制服務(wù),已完成胃癌、肺癌、Hela、293T、肝癌等細(xì)胞的建系、20多種腫瘤細(xì)胞系CRISPR/Cas9測(cè)試、15個(gè)GEne的敲除和2個(gè)miRNA的刪除等。2015年12月31日,公司發(fā)布公告擬投資不低于1億元設(shè)立重慶精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)技術(shù)研究院,未來(lái)東富龍醫(yī)療將逐步建立基因測(cè)序、分子診斷、細(xì)胞治療三大平臺(tái),打造精準(zhǔn)醫(yī)療研、產(chǎn)、銷(xiāo)為一體的大生態(tài)系統(tǒng)。

    銀河生物:2015年5月發(fā)布公告,斥資5億元以增資并購(gòu)方式取得投資標(biāo)的南京生物的90%股份。南京生物是南京大學(xué)生物醫(yī)藥研究院和南京大學(xué)模式動(dòng)物研究所的產(chǎn)業(yè)化平臺(tái),在利用各種基因編輯技術(shù)制作轉(zhuǎn)基因模式動(dòng)物上具有領(lǐng)先的技術(shù)和經(jīng)驗(yàn)。未來(lái)將啟動(dòng)模式動(dòng)物全球銷(xiāo)售渠道建設(shè),和腫瘤免疫治療藥物篩選和檢測(cè)平臺(tái)、轉(zhuǎn)基因小鼠人源化平臺(tái)建設(shè)以及基于平臺(tái)所開(kāi)發(fā)、引進(jìn)創(chuàng)新型大分子藥物產(chǎn)業(yè)化(含治療肺癌、肝癌、淋巴瘤、肝硬化、帕金森氏癥以及類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎等疾病的新型藥物),為上市公司布局精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)鏈奠定基礎(chǔ)。

    達(dá)安基因:達(dá)安基因?yàn)閲?guó)內(nèi)分子診斷龍頭企業(yè),積極布局IVD 全產(chǎn)業(yè)鏈。公司打通了從上游到下游的每一個(gè)環(huán)節(jié),在上游公司代理LIFETech 的基因測(cè)序儀器以及銷(xiāo)售自產(chǎn)儀器與試劑。同時(shí),公司也提供基因測(cè)序服務(wù),并已取得CFDA 的相關(guān)認(rèn)證,可以開(kāi)展無(wú)創(chuàng)產(chǎn)前篩查以及腫瘤診斷及治療業(yè)務(wù),有望帶來(lái)業(yè)績(jī)貢獻(xiàn)。在下游,公司以關(guān)注診斷行業(yè)相關(guān)產(chǎn)品領(lǐng)域?yàn)橹攸c(diǎn),不斷延伸公司的產(chǎn)業(yè)布局到大健康領(lǐng)域,形成了具有強(qiáng)大產(chǎn)業(yè)整合能力和擴(kuò)張能力的發(fā)展平臺(tái)優(yōu)勢(shì),為公司的長(zhǎng)期發(fā)展提供了強(qiáng)勁動(dòng)力。

    迪安診斷:迪安診斷為我國(guó)經(jīng)營(yíng)規(guī)模最大、診斷項(xiàng)目開(kāi)展最齊全的醫(yī)學(xué)診斷服務(wù)運(yùn)營(yíng)商。公司業(yè)務(wù)涵蓋醫(yī)療診斷服務(wù)外包(獨(dú)立醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)室)、司法鑒定、診斷產(chǎn)品銷(xiāo)售、診斷技術(shù)研發(fā)生產(chǎn)、CRO、健康管理等多個(gè)領(lǐng)域,已在環(huán)渤海灣、長(zhǎng)三角、珠三角區(qū)域等14 個(gè)省市設(shè)立了19 家子公司,公司檢測(cè)項(xiàng)目多達(dá)2000 多個(gè),目前公司在規(guī)模、渠道以及產(chǎn)品線豐富程度上都積累了一定的優(yōu)勢(shì),使公司在這個(gè)新興行業(yè)處于主動(dòng)地位。今年公司獲得了第一批腫瘤診斷與治療項(xiàng)目高通量基因測(cè)序技術(shù)臨床應(yīng)用試點(diǎn)資格,為公司在腫瘤測(cè)序領(lǐng)域開(kāi)展業(yè)務(wù)占得先機(jī)。

    榮之聯(lián):榮之聯(lián)主要業(yè)務(wù)由云計(jì)算和IT 服務(wù)、大數(shù)據(jù)和物聯(lián)網(wǎng)、生物云等三大業(yè)務(wù)板塊組成。榮之聯(lián)一直與華大基因有合作,憑借其在高性能計(jì)算和大容量存儲(chǔ)方面積累的技術(shù)優(yōu)勢(shì),為華大基因設(shè)計(jì)、建設(shè)和維護(hù)位于深圳和香港的生物信息超算中心。以解決基因測(cè)序形成的海量數(shù)據(jù)在并行計(jì)算和存儲(chǔ)等方面的難題。今年,公司非公開(kāi)發(fā)行股票募集10 億元,分別投向支持分子醫(yī)療的生物云計(jì)算項(xiàng)目與投向基于車(chē)聯(lián)網(wǎng)多維大數(shù)據(jù)的綜合運(yùn)營(yíng)服務(wù)系統(tǒng)項(xiàng)目。生物云計(jì)算項(xiàng)目計(jì)劃建立面向醫(yī)療機(jī)構(gòu),疾控中心,體檢中心,生物基因測(cè)序公司等機(jī)構(gòu)及個(gè)人用戶(hù)的基于云計(jì)算架構(gòu)的生物信息數(shù)據(jù)分析和存儲(chǔ)平臺(tái),以提供滿(mǎn)足生物信息海量存儲(chǔ),及時(shí)分析及大批量處理或快速現(xiàn)場(chǎng)處理的IT 服務(wù)。

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