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“咕咕咕……”

生物樣本在小分子化合物作用下產生光學信號,通過酶標儀的檢測發出有規律的聲響,旁邊的電腦顯示屏隨之顯現出一條條記錄數據和信號變化的曲線。

這是賽諾哈勃藥業藥理實驗室內常見的場景。

賽諾哈勃藥業是成都生物醫藥產業“鏈主”企業——倍特藥業旗下從事小分子創新藥研發的子公司,承擔了倍特藥業大部分在研小分子創新藥研發項目,覆蓋腫瘤、自身免疫性疾病、止血、罕見病等治療領域。

賽諾哈勃藥業藥理及轉化科學副總裁張曉東博士告訴成都商報-紅星新聞記者,目前,團隊正攻關的項目之一為治療罕見病——地中海貧血的藥物,“進展非常順利”。該項目從2021年第二季度開始立項,至今不到一年半時間,預計明年年底提交新藥臨床研究前的溝通交流會申請。

除了實驗室里忙碌的鏡頭,12月5日采訪當天,張曉東博士還向記者分享了項目最新進展:近日,賽諾哈勃藥業自主研發的1類新藥BT-114143注射液獲批開展臨床試驗,計劃在2022年第四季度啟動I期臨床試驗,美國食品藥品監督管理局(FDA)臨床申請也在同步進行中。從立項到獲批開展臨床試驗,該項目用時約2年半。

除了上述兩個項目,賽諾哈勃藥業同步進行的還有10余個創新小分子藥物研發項目。

談研發:聚焦“成都智造”,團隊爭分奪秒

“上述兩個取得重大進展的項目,其方法學設計都由我們團隊自主開發。”原始創新和自研能力,是最令張曉東博士自豪的事情。這也意味著,一旦后續有成果出現,專利的領先性,可以讓它成為真正的“成都智造”。

為更好輸出原始創新成果,今年4月,賽諾哈勃藥業搬進了位于成都高新區的倍特藥業總部園區,前期引入的一系列設備也正式投入運轉。

在新的大樓里,除了酶標儀等設備,還有個“大家伙”——用于小分子化合物結構解析的核磁共振波譜儀。每個最終合成的化合物都經過多個中間體的合成,而經過核磁共振波譜儀的檢驗,合成的每一個新分子、每一個步驟、每一個結構都能得到更加精準的檢測。

“設備只是研發工具,并不具備唯一性。做創新藥最難的是研發策略和方法學設計,這也是真正的原始創新。”

——原始創新能力在很大程度上決定著一個國家、一個民族的核心競爭力。原始創新有著很強的“連鎖效應”,往往是新技術、新發明的先導,除了對科技創新具有重大牽引作用,還可能帶來經濟結構和產業形態的重大變革。

深耕大量海內外文獻、追蹤業內最新消息、設計實驗方法學、驗證方法學,也成了團隊的日常。而利用生物樣本的方法學開發工作,追求準確性和重復性,都要耗費大量時間。盡管可能面臨失敗,但在張曉東博士看來,實驗過程中的未知性,也恰是原始創新最讓人著迷的一點。

“我們也在和時間賽跑。”有時,團隊成員起床睜開眼,就能看到發在工作群里的各種最新科研進展或文獻,這些信息都是其他成員在深夜或清晨發現并上傳的。

進行原始創新的同時,賽諾哈勃藥業也在尋求更多合作——

除了與新加坡、日本、美國等的研究機構有項目直接合作外,11月的一個晚上,在前期多次嘗試后,張曉東博士終于用郵件的方式聯系上了一位在該領域從事全球性多中心臨床試驗的權威人士Ian Roberts教授,在隨后的視頻會議上,Roberts教授對BT-114143項目非常感興趣,提出不少建議。因此,倒時差和國外專家開會討論溝通至深夜,也成了團隊的常態。

談成都:“成都的創新土壤,讓我們可以一門心思做研發”

“創新,人才是關鍵。”張曉東博士提及,除了BT-114143項目獲批,過去三年里,得益于成都的一攬子引才政策和倍特藥業總部的支持,賽諾哈勃藥業建立了一支聚焦小分子創新藥早期研發的團隊。

采訪時,他還提及一個小細節:賽諾哈勃藥業四位核心團隊成員都是“海歸”,并非成都本地人。回國后,他們將創業第一站選在了成都。在他看來,這也從側面反映出成都對人才的吸引力。

除了人才,創新還需要生態。

“做藥,最怕單打獨斗。”他提到,政府常為企業搭建交流平臺,幫助企業找資源、找市場。與此同時,建圈強鏈戰略的實施,也讓成都的產業生態環境愈發完善。

“我們最終的目標是藥品可以真正上市,在臨床上發揮應有的作用。得益于成都的創新土壤,我們可以一門心思做研發。”他表示,做創新藥研發,最終是要實現產業化。而一個創新成果要從實驗室走向市場,中間還有小試、中試等諸多環節。以賽諾哈勃藥業為例,總部倍特藥業的業務布局覆蓋全生態醫藥產業鏈,擁有中試基地及多條產線,未來一旦有了成果,便可快速實現產業化。

從行業發展來看,張曉東博士認為,過去十年是中國創新藥迅速發展的十年。未來十年,中國創新藥發展方向是走上國際市場。這也是賽諾哈勃藥業以及倍特藥業的目標。

因此,除了在國內開展臨床研究,BT-114143項目申請美國FDA臨床實驗,也將是未來團隊的工作重心。同時,賽諾哈勃藥業正進行BT-114143其他劑型的開發,擬用于突發事件的創傷急救。未來,賽諾哈勃藥業還將和國外制藥企業和科研機構合作,以“對外授權”形式加快國際化步伐。

“我們也將進行前沿基礎研究,聯合成都本土企業和機構共同搭建精準醫療平臺。”這些平臺不僅僅作用于某一類化合物或某一類疾病,還可用于更多疾病領域。據悉,除了聚焦小分子創新藥的研發,倍特藥業還構建了多個創新研發平臺,包括高端仿制藥及改良型新藥、生物大分子新藥、細胞治療以及同位素藥物研發等,用創新助力成都生物醫藥產業建圈強鏈。

成都商報-紅星新聞記者 彭祥萍(來源:成都商報)

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