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中新網(wǎng)武漢10月26日電 (楊岑 馬芙蓉)一種名為AAV.CPP.16的腺相關(guān)病毒變體,能夠有效通過中樞神經(jīng)系統(tǒng)的血腦屏障,遞送藥物至大腦與脊髓,有效治療患有惡性膠質(zhì)瘤的實驗小鼠。近日,發(fā)表于《自然-生物醫(yī)學(xué)工程》的一項研究成果,為基因治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供新途徑。

該論文共同第一作者、武漢大學(xué)人民醫(yī)院神經(jīng)精神醫(yī)院神經(jīng)外科副主任醫(yī)師王峻26日介紹,腺相關(guān)病毒(AAV)是一種小型病毒,目前是體內(nèi)基因治療遞送的主要平臺。然而,基因載體遞送效率較低下,是阻礙AAV介導(dǎo)中樞神經(jīng)系統(tǒng)基因治療發(fā)展的重要瓶頸。

“基因載體遞送效率較低下,與血腦屏障有關(guān)。”王峻解釋說,血腦屏障由緊密楔在一起的細胞組成,可防止血液中可能存在的毒素和病原體進入腦組織,但同時也是阻礙基因治療藥物進入中樞神經(jīng)的主要障礙。

研究中,課題組通過設(shè)計、改造,篩選出具有高度血腦屏障穿透性的腺相關(guān)病毒變體AAV.CPP.16。通過在不同品系小鼠、幼年及成年食蟹猴的動物模型中注射攜帶目的基因的AAV.CPP.16,證實與其它AAV變體相比,AAV.CPP.16跨越血腦屏障的傳輸效率顯著提高,且在靈長類食蟹猴中樞神經(jīng)系統(tǒng)中也能實現(xiàn)目的基因的高效、安全表達。

據(jù)介紹,該研究成果讓成功轉(zhuǎn)化AAV遞送藥物通過人類血腦屏障更近了一步,也表明AAV可以作為一個有效的系統(tǒng)性藥物遞送工具,可用于對抗膠質(zhì)瘤或者其他有需求的中樞神經(jīng)系統(tǒng)類疾病。(完)

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