兒童藥物缺貨的解決方案、兒童藥短缺

罕見病“肝豆?fàn)詈俗冃浴卑l(fā)病年齡以 8-13 歲居多，在中國發(fā)病率萬分之一，患兒一般被稱為“銅娃娃”。治療“銅娃娃”的特效藥“二巰丙磺鈉注射液”因某些原因斷貨了，商家表示暫停生產(chǎn)。這兩天，此消息在外地的肝豆病友群里大量傳播，經(jīng)媒體報道后受到廣泛關(guān)注。

肝豆病患者口中的“救命藥”如果斷供

是否會危及生命？

有沒有什么解決方案？

類似短缺藥的問題該如何破解？

廠家因原料斷供停產(chǎn)

根據(jù)媒體報道，家住湖北的李女士母女倆，接連被確診患上同一種罕見遺傳病——肝豆?fàn)詈俗冃?，因藥廠暫停生產(chǎn)，治療該病的二巰丙磺鈉注射液出現(xiàn)斷貨，母女倆已無法按正當(dāng)劑量注射。而治療肝豆病的藥為何會停產(chǎn)？據(jù)稱是“由于上游原料廠在搬家，原材料無法供應(yīng)，所以公司暫時停產(chǎn)”，且恢復(fù)時間尚不能確定。

新民晚報記者查詢國家藥品監(jiān)督管理局網(wǎng)站發(fā)現(xiàn)，具有“二巰丙磺鈉 ”藥品生產(chǎn)批文的有四家企業(yè)，其中原料藥二巰丙磺鈉為上海萬巷制藥有限公司生產(chǎn)，而有“二巰丙磺鈉注射液”批文的共三家企業(yè)，分別為上海禾豐制藥有限公司、上海旭東海普藥業(yè)有限公司、華潤紫竹藥業(yè)有限公司。

記者今天上午多方求證，并從業(yè)內(nèi)人士處獲悉，目前，上海有2家企業(yè)因為原料藥（二巰丙磺鈉）供應(yīng)問題處于暫停生產(chǎn)狀態(tài)，現(xiàn)有庫存預(yù)計可以保障2個半月左右的臨床需求量。另了解，2家企業(yè)所需要的原料均由上海萬巷制藥有限公司獨家生產(chǎn)，但該上游企業(yè)正在對產(chǎn)品進(jìn)行工藝變更研究，并將盡快向國家藥監(jiān)局申報。

這是普通“銅娃娃”患者一月的藥量，平均每天藥費80元左右。圖片來源：上游新聞

治療藥物并非唯一

那么，藥品斷貨，患者該如何治療呢？

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬同仁醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任王曉平說，“ 肝豆病”即“肝豆?fàn)詈俗冃浴?，患者銅代謝發(fā)生障礙，可殃及腦、肝臟等多個器官。在罕見病中，算患者比較多的一種疾病了。對肝豆病患者來說，排銅是必須的。如果早期診斷和及時治療，多數(shù)患者可獲得與健康人一樣的生活和壽命，只有小部分人會因肝功能衰竭而死亡。

青少年是“銅娃娃”病癥高發(fā)期，出現(xiàn)癥狀若不及時治療，將影響他們的正常生活。圖片來源：上游新聞

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科醫(yī)生章悅告訴新民晚報記者，目前在華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科有專門的肝豆病門診，在該院，治療這種疾病的主流藥物是青霉胺，這是一種口服藥物，配合葡萄糖酸鋅片的服用，很多患者的病情控制不錯，也有不少結(jié)婚生孩子了。對于不能使用青霉胺的患者，醫(yī)院會使用其他替代藥品。據(jù)悉，青霉胺由上海信誼藥廠有限公司生產(chǎn)，也曾遇到過短缺斷供的情況，但企業(yè)歷經(jīng)一系列生產(chǎn)技術(shù)攻關(guān)，目前青霉胺的生產(chǎn)狀態(tài)穩(wěn)定，市場供應(yīng)正常。

“上海禾豐制藥有限公司生產(chǎn)的二巰丙磺鈉注射液最近的確是斷貨了，來問的病家很多?！蓖鯐云秸f，二巰丙磺鈉注射液是處方藥，價格不貴，許多患者每年住院的主要目的就是為了打二巰丙磺鈉注射液，尤其在外地，這種藥用得比較多。但如果要將其稱為唯一救命藥，似乎言過其實。其實，治療肝豆病的藥已經(jīng)有好幾種，有注射也有口服，多為上海廠家生產(chǎn)。這些年也遇到過好幾次二巰丙磺鈉注射液短暫缺貨的情況，可使用部分替代的口服藥，即二巰丁二酸，但這個藥價格相對比較高。

5月28日，安徽合肥，患者小芳房間里堆滿了各類輔助藥品，這是她3個月的藥量。圖片來源：上游新聞

探索“藥聯(lián)體” 解短缺困局

短缺藥的問題并不少見。近年來，無論是心外科手術(shù)需要的硫酸魚精蛋白，還是治療甲亢的甲巰咪唑到甲減患者必須的優(yōu)甲樂，都出現(xiàn)過“一藥難求”情況。如何保障臨床必需、價格低廉的藥品供應(yīng)成為社會關(guān)注的焦點。

2017年，原國家衛(wèi)計委公布，通過國家重點監(jiān)測系統(tǒng)、列入短缺藥品清單的有139個品種。其中，二巰丙磺鈉注射液也被納入其中。針對短缺藥問題，國家已在全國范圍內(nèi)布局小品種藥集中生產(chǎn)基地。

我國首個國家小品種藥（短缺藥）供應(yīng)保障聯(lián)合體“藥聯(lián)體”已經(jīng)成立。首批成員由上藥信誼聯(lián)動浙江海正、常州亞邦、湖州展望藥業(yè)等24家企業(yè)單位發(fā)起組織，可保障供應(yīng)57個小品種藥(短缺藥)品種，包括苯、硫酸魚精蛋白、異煙肼等知名藥品，涉及心血管、消化代謝、血液類、抗感染類等十余個領(lǐng)域?！八幝?lián)體”的建立，是通過政府和市場的聯(lián)動、市場上下游產(chǎn)業(yè)鏈的聯(lián)動，解決信息不對稱，使得藥品短缺能早發(fā)現(xiàn)、早預(yù)警、早預(yù)防。

業(yè)內(nèi)人士透露，希望有關(guān)部門加快推進(jìn)短缺藥品源信息采集，推動短缺藥品監(jiān)測、集中采購和短缺藥品及其原料藥注冊審批、生產(chǎn)供應(yīng)等信息和原料藥及制劑在注冊、生產(chǎn)、采購、價格等方面的信息聯(lián)通共享。

此外，國家衛(wèi)健委、發(fā)改委、工信部等12部門今年4月發(fā)布《國家短缺藥品清單管理辦法（試行）》，并出臺了短缺藥品信息上報表。該上報表涵蓋短缺的藥品是否為臨床必需，短缺藥品波及范圍，已采取應(yīng)對措施及結(jié)果等內(nèi)容。藥品短缺原因涵蓋不愿配送、生產(chǎn)、供應(yīng)，以及流標(biāo)，生產(chǎn)線改造、限價交易、原料藥短缺、原料藥壟斷等導(dǎo)致的產(chǎn)能不足。

來源：新民晚報（記者 葉薇 ，首席記者 左妍）

編輯：施雨